211service.com
Udoskonalona technologia wirusów pobudza nowe starty terapii genowej
W czwartek swój start ogłosił kolejny startup zajmujący się terapią genową. Terapia Wymiarowa ma nadzieję na opracowanie terapii genowych dostarczanych przez wirusy dla rzadkich chorób, a jej pierwszym celem jest hemofilia, zaburzenie krzepnięcia krwi.
Ogłoszenie pojawia się zaledwie tydzień po uruchomieniu kolejnego startupu terapii genowej, Terapia iskrowa (patrz Nowa firma zajmująca się terapią genową). Jednym z powodów, dla których rozwiane nadzieje związane z terapią genową wydają się poprawiać, jest to, że naukowcy udoskonalili technologie dostarczania poprawek genetycznych. Funkcjonalne kopie genów są przenoszone przez zmodyfikowane wirusy lub wektory do komórek pacjentów, którzy mają brakujące lub dysfunkcyjne kopie tych genów. Wiele grup używa wektorów opartych na wirusach związanych z adenowirusami, czyli AAV, które żyją w większości naszych ciał i nie wywołują żadnych negatywnych skutków.
Dimension posiada licencję na technologię AAV z Waszyngtonu, z siedzibą Regenx Biosciences , firma założona przez pioniera terapii genowej James Wilson . Wilson kierował instytutem University of Pennsylvania, który nadzorował próbę terapii genowej w 1999 roku, która zakończyła się śmiercią Jessego Gelsingera, 18-letniego wolontariusza (patrz The Glimmering Promise of Gene Therapy). Śmierć Gelsingera była obwiniać o reakcję immunologiczną do wektora wirusowego terapii eksperymentalnej.
W tym badaniu wykorzystano inny rodzaj wirusa i od czasu jego tragicznego zakończenia Wilson szukał lepszych wektorów, które znalazł w AAV. Według Przewodowy , oryginalny AAV Wilsona, AAV1, był podstawą pierwszej terapii genowej, która została zatwierdzona na rynku zachodnim (patrz Gene Therapy on the Mend as Treatment Gets Western Approval ). Spark Therapeutics wykorzystuje również rodzaj AAV do wykonywania swoich zabiegów.
Wilson i jego zespół od tego czasu odkryli i opracowali setki zmodyfikowanych AAV, które mogą celować w różne narządy w ciele, ale zostały pozbawione zdolności do replikacji. Regenx udzielił Dimension licencji na kilka wektorów. A wydanie zapowiadające Dimension’s premiera sugeruje, że to technologia Regenx wzbudziła zaufanie ze strony firmy venture capital Fidelity Biosciences na sfinansowanie nowej firmy:
Głównym wyzwaniem dla terapii genowej było opracowanie bezpiecznych, wydajnych wektorów, które umożliwią dostarczenie genu zastępczego do właściwych komórek i tkanek pacjenta z korzyścią, powiedział partner Fidelity i tymczasowy dyrektor generalny Dimension Thomas Beck. Uważamy, że Regenex [wektory] są najbardziej obiecującym podejściem do terapii genowej in vivo.
We wczesnej fazie badania wektora Regenx niosącego gen, którego brakowało niektórym pacjentom z hemofilią, wykazały, że może on skorygować zaburzenie (czterech z sześciu uczestników badania było w stanie zrezygnować z przyjmowania leków zapobiegających krzepnięciu) z niewielkimi skutkami ubocznymi, zgłoszonych badaczy w 2011 r. . Zmodyfikowane wektory wirusowe wciąż mogą przyciągać uwagę układu odpornościowego, ale naukowcy medyczni byli w stanie kontrolować reakcję immunologiczną za pomocą leków immunosupresyjnych.
Chociaż wielu badaczy i firm zajmujących się terapią genową korzysta z technologii AAV, istnieją pewne wyjątki. Bluebird Bio na przykład wykorzystuje atenuowaną wersję wirusa HIV, która nie może się replikować. Bluebird rekrutuje pacjentów na proces na późnym etapie terapii genowej dziedzicznej postaci neurodegeneracji u dzieci.