211service.com
Wielki zakład, że edycja genów wyleczy ludzką chorobę
Skupiona z bankierami inwestycyjnymi z Wall Street przed hotelową salą balową w centrum Nowego Jorku w styczniu zeszłego roku Katrine Bosley otrzymała niepokojące wieści. Giełda, która spadała od początku grudnia, nadal spadała, a jej branża, biotechnologia, szczególnie mocno ucierpiała. Poprzedni rok był najgorszy dla nowych ofert akcji w historii zaawansowanego technologicznie Nasdaq, a teraz Bosley musiała przekonać całą salę inwestorów po drugiej stronie ściany, że jej firma, Editas Medicine, może przełamać trend .
Editas specjalizuje się w procesie zwanym edycją genów przy użyciu technologii znanej jako CRISPR/Cas9 . Ponieważ technologia ta umożliwia precyzyjną i łatwiejszą edycję DNA niż wcześniejsze metody, szybko stała się popularna wśród naukowców w ciągu czterech lat od pierwszego opisu. Editas był współzałożycielem kilku wczesnych twórców CRISPR. Teraz ma na celu znalezienie sposobów na przekształcenie tego narzędzia w metodę leczenia chorób genetycznych, które w większości nie mają obecnie leczenia. Editas prowadzi badania nad terapiami mającymi na celu między innymi choroby oczu, raka, anemię sierpowatą i dystrofię mięśni Duchenne'a.
Poza kręgami naukowymi, CRISPR wciąż nie jest powszechnie rozumiany, a Bosley spędziła dużo czasu od dołączenia do Editas w czerwcu 2014 r., prezentując jego potencjał inwestorom venture capital i potencjalnym inwestorom. Mimo to inwestorzy tego nowojorskiego hotelu mieli wiele pytań na temat firmy – a niektóre pozostają nawet po bardzo udanej pierwszej ofercie publicznej Editas, która w lutym zebrała 109 milionów dolarów.
Firma nie ma przychodów ze sprzedaży produktów i nie spodziewa się ich w najbliższej przyszłości. Ma ponad 200 milionów dolarów w gotówce, co wystarczy na dwa lata, ale w tym czasie musi stworzyć produkt niepodobny do żadnego, jaki kiedykolwiek istniał. I dopiero w przyszłym roku zacznie testować swoje leczenie na ludziach. Nawet jeśli jest to sukces, nie wiadomo, kiedy zostanie skomercjalizowany.
To, do czego zmierza Editas – poza Bosleyem i czołową grupą założycieli naukowych – to potencjał edycji genów do fundamentalnej zmiany medycyny.
Naukowiec Jennifer Gori przebywa w laboratorium Editas Medicine.
To tak potężne narzędzie, mówi Jim Flynn, dyrektor zarządzający Deerfield Management, która zarządza inwestycjami w opiekę zdrowotną o wartości 5 miliardów dolarów, w tym udziałami w Editas. Są tu ludzie, którzy wierzą, że gdy spojrzymy wstecz za 10 lat, zobaczymy rozgraniczenie: przed edycją genów i po.
Wydane przez współzałożycieli Kościół Jerzego oraz Feng Zhang jako pierwsi wykazali, że CRISPR może działać z ludzkimi komórkami. Mając nadzieję na wykorzystanie komercyjnych możliwości tej technologii, trzy firmy zajmujące się zdrowiem z rejonu Bostonu przekonały Churcha, Zhanga i innych do utworzenia Editas zaledwie kilka miesięcy po opublikowaniu ich artykułów w czasopismach naukowych. Editas nie jest jedyną firmą, która chce opracować zabiegi do edycji genów. Rival Intellia Therapeutics, z którym Editas jest zaangażowana w spór patentowy, upubliczniono zaledwie trzy miesiące po Editas. W grudniu ubiegłego roku Bayer zgodził się zainwestować 335 milionów dolarów we wspólne przedsięwzięcie z jeszcze inną firmą, CRISPR Therapeutics.
Bosley powiedział, że Editas będzie wystarczająco daleko, by w przyszłym roku rozpocząć testy na ludziach. Plan polega na wstrzyknięciu wirusa zawierającego Cas9 do oczu osób cierpiących na rzadką postać postępującej ślepoty spowodowanej określoną mutacją genu. Enzym przecinałby następnie błędną sekwencję, wywołując naturalną odpowiedź DNA, w której komórka sama naprawia deficyt. Rozpoczęcie tej choroby oczu ma pewne zalety, ponieważ jej podłoże genetyczne jest jasno rozumiane, a leczenie może być dostarczane lokalnie do celu.
Wciąż jednak pozostają poważne wyzwania technologiczne. Editas musi opracować skuteczne leczenie, upewnić się, że bezpiecznie dotrze do miejsca choroby i prawidłowo edytować DNA – wszystko to bez niebezpiecznych skutków ubocznych.
Firma musi również mieć nadzieję, że pytania etyczne dotyczące niektórych potencjalnych zastosowań CRISPR nie zaciemniają technologii i nie opóźniają zatwierdzenia przez organy regulacyjne. Na przykład niektórzy naukowcy obawiają się, że tę technologię można wykorzystać do inżynierii ludzkich embrionów. Chociaż Editas nie nad tym pracuje, Bosley spotkał się z grupami od francuskich parlamentarzystów po brytyjskich bioetyków, aby omówić ten i inne tematy.
Mówi, że najlepszymi orędownikami tej technologii są pacjenci z nieuleczalnymi chorobami genetycznymi, którymi Editas ma nadzieję się zająć. Dla nich skuteczna edycja genów może być kluczowym przełomem w medycynie. Teraz Bosley musi udowodnić, że Editas może opracować coś, co pasuje do tego opisu.