Zapobieganie migrenie za pomocą nowego rodzaju przeciwciał

Dla wielu osób cierpiących na przewlekłe migreny nic nie jest w stanie skutecznie zapobiec wyniszczającym bólom głowy, które mogą pojawiać się tak często, jak co drugi dzień.

Fabryka grzybów: Płynne kultury genetycznie zmodyfikowanych drożdży mogą być alternatywnym źródłem białek terapeutycznych, takich jak przeciwciała.

Rozwiązanie może znaleźć firma biofarmaceutyczna z Bothell w stanie Waszyngton. Ma nadzieję, że comiesięczne wstrzyknięcie przeciwciała, które blokuje dobrze znane białko wywołujące migrenę, zapobiegnie tym bólom głowy.

Firma o nazwie Olcha Biofarmaceutyki , testuje skuteczność leku w badaniu klinicznym 160 pacjentów, z których każdy ma od czterech do 14 migren miesięcznie; Olcha spodziewa się, że wyniki badań pojawią się jesienią tego roku.

Nowe przeciwciało firmy jest również produkowane w nowatorski sposób. Wytwarzany jest z drożdży, które są względnym outsiderem w świecie wytwarzania białek terapeutycznych, zdominowanym przez bakterie i hodowle komórek ssaków. Wytwarzając w ten sposób przeciwciało, firma ma nadzieję udowodnić nowe podejście do produkcji, które według Aldera będzie szybsze i potencjalnie tańsze.

Około 10 procent ludzi na całym świecie cierpi na migreny, według Światowa Organizacja Zdrowia , a aż 4 procent ludzi ma te unieruchamiające bóle głowy 15 dni lub dłużej każdego miesiąca.

Fizjologia ludzi, którzy mają te bóle głowy, jest zmienna, mówi piękny portier , który nadzoruje prace badawcze nad migreną dla Narodowy Instytut Zaburzeń Neurologicznych i Udaru mózgu , oddział Narodowych Instytutów Zdrowia. Jest to złożony [stan], częściowo dlatego tak trudno go leczyć i zapobiegać.

Komponenty genetyczne, które sprawiają, że osoba jest podatna na bóle głowy, mogą się różnić w zależności od przypadku, podobnie jak reakcja danej osoby na leczenie, mówi. Niektórzy ludzie reagują na dostępne bez recepty środki przeciwbólowe lub leki przeciwzapalne na receptę, a inni nie.

Celem przeciwciała Aldera jest białko zwane CGRP, które uważa się za źródło migreny. CGRP był intensywnie badany przez wiele firm farmaceutycznych, mówi Porter, ale jak dotąd bez powodzenia. Białko jest uwalniane podczas procesów, które wywołują ból, mówi Porter, i jeśli możesz zablokować jego uwalnianie, wydaje się, że całkiem skutecznie powstrzymuje bóle głowy. Jedna firma przeprowadziła późne badanie kliniczne leku blokującego CGRP, ale chociaż leczenie wydawało się zmniejszać bóle głowy, badanie ujawniło problemy z toksycznością wątroby.

W przypadku firmy Alder ta próba przeprowadzona przez firmę Merck mocno wykazała, że ​​leczenie migreny za pomocą kontroli CGRP będzie skuteczne. Przeciwciało – które zazwyczaj jest bardziej specyficzne i ma mniej efektów poza celem niż leki małocząsteczkowe – może zaoferować bezpieczniejszy sposób ataku.

John Latham i dwóch innych byłych pracowników dużej firmy produkującej przeciwciała o nazwie Celltech założyli firmę Alder w celu opracowania nowego sposobu wytwarzania przeciwciał. Zespół postanowił spróbować zmienić paradygmat poprzez sposób wytwarzania przeciwciał, aby był szybszy i bardziej niezawodny, mówi Latham.

Obecnie wszystkie leki oparte na przeciwciałach są wytwarzane w komórkach kultur tkankowych ssaków. Wytworzone w ten sposób związki obejmują terapie, takie jak Humira na reumatoidalne zapalenie stawów i Herceptin na raka. Według Aldera wytworzenie komercyjnego szczepu przeciwciał przy użyciu hodowli komórek ssaków zajmuje średnio 12 miesięcy. Hodowle drożdży na bazie olchy trwają około pięciu tygodni. Ogromną korzyścią wynikającą ze stosowania drożdży jest bardzo szybki czas realizacji i genetyczne zrozumienie organizmu, mówi Huijuan Li, dyrektor Glycofi Molecular Discovery, spółki zależnej Merck, która opracowuje terapie białkowe produkowane przez drożdże. To zrozumienie genetyczne pomogło Glycofi i innym firmom produkującym przeciwciała drożdżowe dopracować biologię organizmu tak, aby mógł wytwarzać bardziej podobne do ludzkich wersji białek.

Alder twierdzi również, że wytwarzanie przeciwciał w drożdżach będzie również tańsze w porównaniu z wytwarzaniem ich w komórkach ssaków, które rosną wolniej niż drożdże i wymagają bardziej kosztownych warunków hodowli. Wyprodukowanie bardziej opłacalnego przeciwciała będzie ważne dla wejścia na rynek leczenia migreny, mówi Latham. Obecne terapie przeciwciałami kosztują około 10 000 do 25 000 USD rocznie, mówi Latham. Najdroższy lek na migrenę wprowadzony do tej pory kosztuje około 5500 dolarów rocznie, mówi. Tak więc, aby przeciwciało Aldera było opłacalne na rynku migreny, będzie musiało być bardziej przystępne cenowo.

Niektórzy wątpią, że podejście to znacząco obniży koszty. Chociaż koszt produkcji jest znacznie wyższy w przypadku terapii opartych na białkach niż w przypadku klasycznych leków małocząsteczkowych, kwota wydana na produkcję terapii to wciąż tylko kilka procent całkowitych kosztów, mówi Tillman Gerngross , bioinżynier na Uniwersytecie Dartmouth i współzałożyciel firmy Glycofi, która zaczynała jako niezależna biotechnologia, zanim dołączyła do Merck.

Mimo to popularność wytwarzania przeciwciał i innych białek terapeutycznych w drożdżach prawdopodobnie wzrośnie w nadchodzących latach, w miarę rozwoju technologii i zatwierdzania przez rząd coraz większej liczby leków wytwarzanych przez drożdże, mówi David Bramhill, konsultant biotechnologiczny i starszy dyrektor ds. technologii i biznesu. rozwój w BioSavita , firma produkująca przeciwciała drożdżowe. Powinny być możliwe bardzo duże wzrosty produktywności. Jednym z wyzwań będzie przezwyciężenie wahania niektórych w branży, czy wytwarzać nowe leki oparte na przeciwciałach w drożdżach, a nie w komórkach ssaków, mimo że wiele białek produkowanych przez drożdże zostało już zatwierdzonych przez FDA, mówi Bramhill.

ukryć