211service.com
Zaproponowano pierwszy test CRISPR na ludziach
Według National Institutes of Health federalna rada ds. bezpieczeństwa w przyszłym tygodniu rozważy pierwsze użycie przez ludzi technologii edycji genów CRISPR.
Proponowane leczenie to immunoterapia, w ramach której własne komórki krwi pacjenta zostaną usunięte i zmodyfikowane genetycznie przy użyciu technologii, rodzaju nożyc molekularnych zdolnych do precyzyjnego cięcia DNA.
Według NIH leczenie raka, opracowywane przez University of Pennsylvania, ma na celu zwalczanie szpiczaka, czerniaka i mięsaków.
Technologia CRISPR została wynaleziona mniej niż cztery lata temu, ale pospieszyła z zastosowaniami klinicznymi. Firma Editas Medicine z Cambridge poinformowała wcześniej, że w 2017 roku zamierza rozpocząć badania z użyciem CRISPR w leczeniu rzadkiej choroby oczu.
Nowa propozycja wykorzystania CRISPR do edycji ludzkich komórek odpornościowych może pojawić się wcześniej. University of Pennsylvania nie odpowiedział od razu na prośbę o komentarz i nie można było ustalić terminu badania.
Ten sam uniwersytet pomógł w pionierskiej formie terapii przeciwnowotworowej, w której własne komórki krwi są usuwane, modyfikowane genetycznie w celu zaatakowania raka i ponownie wprowadzane do krwioobiegu. Zmieniany typ komórek, zwany limfocytami T, ma za zadanie atakować i niszczyć bakterie, a także niezdrowe komórki.
Grupa oceniająca propozycję, Komitet Doradczy ds. Rekombinacji DNA, została powołana w celu rozważenia ryzyka badań obejmujących terapię genową, a także zbadania doniesień o zgonach i skutkach ubocznych. Zmodyfikowane limfocyty T mogą być niebezpieczne, ponieważ omijają zwykłe mechanizmy kontroli i równowagi, które powstrzymują układ odpornościowy przed atakowaniem własnych tkanek.
Chociaż zastosowanie nowych technologii edycji genów w tej dziedzinie ma ogromny potencjał w zakresie poprawy zdrowia ludzkiego, nie jest to bez obaw, powiedziała Carrie Wolinetz, zastępca dyrektora ds. polityki naukowej w NIH. post na blogu .
Komórki krwi edytowane innymi metodami zostały wcześniej wypróbowane na ludziach w leczeniu chorób, w tym HIV, a w poprzednim przypadku białaczka . Ale technologia CRISPR jest uważana za znacznie łatwiejszą w użyciu. Propozycja Penna stanowi przykład nowej fali zaprojektowanych terapii komórkowych, obejmujących bardziej zaawansowaną inżynierię genetyczną, niż było to możliwe wcześniej.
Naukowcy zajmujący się transferem genów są podekscytowani możliwością wykorzystania CRISPR/Cas9 do naprawy lub usuwania mutacji związanych z licznymi chorobami człowieka w krótszym czasie i przy niższych kosztach niż wcześniejsze systemy edycji genów, mówi Wolinetz.
Według abstraktu opublikowanego przez NIH, Penn zamierza przeprowadzić małe badanie na ludziach limfocytów T, które są zaprojektowane do wykrywania szpiczaka i innych nowotworów. Nowością jest to, że komórki zostaną również poddane edycji, aby usunąć dwa geny.
Jeden gen, który ma zostać usunięty, PD-1, jest kluczowym wyłącznikiem odpowiedzi immunologicznej organizmu. Bez niego limfocyty T mogą przezwyciężyć zdolność niektórych guzów do unikania wykrycia. Jednak usunięcie takich kontroli może również stanowić nowe ryzyko dla pacjentów.