Firmy deklarują oznaki sukcesu w leczeniu chorób krwi CRISPR

Kategoria: Biotechnologia Opublikowany 19 listopada

Nadeszła era edycji ludzkich genów w celu leczenia chorób dziedzicznych. To jest według dwie firmy biotechnologiczne, które twierdzą, że wyeliminowały bolesne objawy u dwóch pacjentów z chorobami krwi.

Pacjenci: Jeden cierpi na anemię sierpowatą, a drugi na talasemię beta. W obu przypadkach problemem jest zbyt mało hemoglobiny, nośnika tlenu we krwi.

Na początku tego roku każdy pacjent przeszedł intensywne leczenie, podczas którego lekarze pobrali komórki szpiku kostnego, a następnie wykorzystali technologię edycji genów CRISPR, aby włączyć drugą kopię genu hemoglobiny, zwykle nieaktywnego u dorosłych. Następnie komórki wróciły do ​​ich ciał.

Wynik: CRISPR Therapeutics i Vertex Pharmaceuticals, firmy prowadzące pierwszy tego rodzaju wysiłek, twierdzą, że istnieją oznaki, że terapia zadziałała. Na przykład pacjent z talasemią beta, który mieszka w Europie, otrzymywał około 16 transfuzji krwi rocznie, ale od czasu leczenia nie potrzebował żadnej. Według NPR , pacjentka z sierpem sierpowatym, 34-letnia Victoria Grey, nie cierpi już na ataki bólu typowe dla tej choroby.

Te wstępne dane pokazują po raz pierwszy, że edycja genów rzeczywiście pomogła pacjentowi z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. To zdecydowanie wielka sprawa, Haydar Frangoul z Instytut Badawczy Sary Cannon powiedział NPR.

Terapia genowa: Pozorny sukces technologii CRISPR rozciąga się na rosnącą liczbę pozytywnych wyników terapii genowej lub pomysł naprawy i zastąpienia genów powodujących choroby. Obaj pacjenci cierpieli z powodu poważnych skutków ubocznych, ponieważ ich układ odpornościowy musiał zostać w większości zniszczony chemioterapią, zanim naprawione komórki szpiku kostnego zostały ponownie podane.

Wysoki koszt: Biorąc pod uwagę znaczne wydatki na leczenie tych chorób krwi przez całe życie, w tym hospitalizacje, można oczekiwać, że firmy będą próbowały pobierać od ubezpieczycieli ceny w milionach, jeśli uzyskają zatwierdzenie leku CRISPR. Na razie biotechnologowie nie chcą rozmawiać o kosztach. Samarth Kulkarni, dyrektor generalny CRISPR Therapeutics, powiedział Forbes jest za wcześnie, aby rozważać jakiekolwiek decyzje cenowe.