Kiedy leczenie choroby terapią genową to zły interes

Maxwell Hamilton | Flickr





Analityk w Goldman Sachs spytał niepokojące pytanie w tym tygodniu dotyczące terapii genowej.

Czy leczenie pacjentów to zrównoważony model biznesowy?

W mediach społecznościowych reakcje były szybkie i ostre. Zimno i niemoralnie. Kapitalizm w najlepszym wydaniu.



Ale analityk Goldmana ma rację. Trudno jest osiągnąć trwały zysk z jednorazowych wyleczeń.

Dla co najmniej jednego dużego producenta leków odpowiedź na pytanie Goldmana brzmi: nie.

Właśnie dzisiaj widzieliśmy GlaxoSmithKline wyprzedać jego rurociąg terapii genowych na rzadkie choroby do londyńskiego startupu o nazwie Orchard Therapeutics za 20-procentowy udział w młodej firmie.



Zabiegi, których Glaxo nie chciał, były prawdziwymi cudami: jednorazowymi lekarstwami, które zastępują uszkodzony gen i ratują życie.

Jednym z nich był Strimvelis, terapia rzadkiego niedoboru odporności, która całkowicie leczyła dzieci.

Mark Rothera dzięki uprzejmości LifeSci Public Relations



Innym, wciąż rozwijanym, jest poprawka DNA dla wyniszczającej choroby dziecięcej zwanej leukodystrofią metachromatyczną, która wpływa na mózg. Ofiary tracą zdolność mówienia, chodzenia i myślenia przed utratą życia.

Problem ekonomiczny polega na tym, że firmom może zabraknąć pacjentów, gdy zostaną wyleczeni. Albo mogą nie mieć ich wystarczająco dużo, jeśli terapie genowe leczą niezwykle rzadkie choroby.

Na przykład tylko u kilkudziesięciu dzieci rocznie w Stanach Zjednoczonych i Europie diagnozuje się rodzaj choroby bąbelkowej, którą leczy Strimvelis, zwanej ADA-SCID. Tak więc nawet przy cenie 665 000 USD Glaxo nie widziało, że lek będzie dużym biznesem.



Powiązana historia

Powiązana historia Nowa poprawka DNA powstrzymuje niszczącą mózg śmiertelną chorobę, ale tylko wtedy, gdy zostanie podana odpowiednio wcześnie.

Co więcej, chociaż przez dziesięciolecia wydawało się, że terapia genowa nigdy nie nadejdzie, dziedzina porusza się tak szybko, że ulepszone wersje dzisiejszych przełomów są już za kilka miesięcy.

W rzeczywistości Glaxo rzuciła ręcznik na producenta właśnie takiego konkurencyjnego leczenia. Orchard ma własną wersję terapii genowej na niedobór odporności, dla której planuje uzyskać aprobatę w USA do końca tego roku.

Mark Rothera, dyrektor generalny Orchard, nie potrafił powiedzieć Przegląd technologii MIT gdyby sądził, że jego firma może zarobić na Strimvelis.

Myślę, że społeczeństwo musi znaleźć równowagę między niezwykłą wartością, jaką wnosimy, a zrównoważonym modelem biznesowym – powiedział. Jest akt równoważenia.

Inne leki genowe mogłyby być bardziej wartościowe, gdyby ceny były wystarczająco wysokie. 9 kwietnia Novartis powiedział, że zapłaci prawie 8,7 miliarda dolarów nabyć AveXis, właściciela terapii genowej, która leczyła dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Ta choroba występuje 20 razy częściej, więc rynek jest większy. Jednak prognozy Novartis, że leczenie może przynieść kilka miliardów rocznie przychodów, sugerują również, że firma może pobierać niesłychane ceny, być może 2,25 miliona dolarów według bankierów z Wall Street.

Jak stwierdza raport Goldmana, ceny terapii genowej prawdopodobnie wyniosą ponad 1 milion dolarów.

Leki sprzedawane dziś przez Glaxo są mniej warte, zarówno dlatego, że choroby są tak rzadkie, jak i dlatego, że są to terapie genowe ex vivo – komórki szpiku kostnego pacjenta są usuwane, dodawany jest nowy gen, a komórki wracają do pacjenta.

To uciążliwy proces, który utrudnia komercjalizację niż sprzedaż pigułki w butelce lub woreczku do kroplówki.

ukryć