Pierwsze amerykańskie badanie edycji genów CRISPR u pacjentów z rakiem sugeruje, że ta technika jest bezpieczna

Kategoria: Biotechnologia Opublikowany lut 07

Wiadomości: Trzy osoby z zaawansowanym rakiem otrzymały zastrzyki komórek odpornościowych z edycją genów za pomocą CRISPR bez żadnych poważnych skutków ubocznych. Jest to pierwsze amerykańskie badanie kliniczne tej techniki i pierwsze badanie CRISPR dotyczące raka, w którym opublikowano wyniki.

Rozprawa sądowa: Celem było wyłącznie rozeznanie, czy technika jest bezpieczna i wykonalna, a nie znalezienie lekarstwa. Na tej podstawie był to sukces. Wszyscy trzej pacjenci, wszyscy po 60. roku życia, mieli guzy, które nie reagowały na inne terapie i które produkowały to samo białko. W zeszłym roku każdy z nich otrzymał dawkę zmienionych CRISPR wersji własnych limfocytów T, zmodyfikowanych tak, aby były bardziej skuteczne w rozpoznawaniu tego białka i zabijaniu raka. Komórki te z powodzeniem zintegrowały się z układem odpornościowym każdego pacjenta i nadal znajdowały się w ich krwi dziewięć miesięcy później. Wyniki badania zostały opublikowane w: Nauka .

Niebezpieczeństwa: Jedną z obaw było to, że wprowadzenie komórek może wywołać odpowiedź immunologiczną, ponieważ białko używane w procesie CRISPR pochodzi z bakterii. Tak się nie stało. Drugim zmartwieniem było to, że edycja genów CRISPR tworzy tak zwane efekty pozacelowe, w których w komórkach dochodzi do niezamierzonych delecji, co może spowodować ich rakowacenie. Pewne takie zmiany były widoczne, ale nic poważnego.

A co z pacjentami? Chociaż pacjenci widzieli, jak ich stan ustabilizował się podczas leczenia, a jeden z nich miał zmniejszenie wielkości guza, wstrzyknięcie komórek nie działało przez długi czas. Jeden już umarł; pozostali dwaj zauważyli, że ich nowotwór się pogorszył i teraz otrzymują inne terapie.

Co dalej: Badanie nie będzie kontynuowane, ponieważ technika, z której korzysta, jest przestarzała (technologia edycji genów rozwinęła się szybko od 2016 r., kiedy badanie zostało zatwierdzone), ale zachęcające wyniki utorują drogę wielu innym testom technologii edycji genów u pacjentów . Fiodor Urnow z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley, który nie był zaangażowany w pracę, powiedział Science że badanie odpowiada na pytania, które szczerze nawiedzają tę dziedzinę”.