Rok po zatwierdzeniu kuracja genowa ma pierwszego klienta

Daniel Zender

Według GlaxoSmithKline dziecko w Europie stało się drugą osobą, która kiedykolwiek otrzymała komercyjną terapię genową.

Leczenie o nazwie Strimvelis może zapewnić całkowite wyleczenie rzadkiego dziedzicznego niedoboru odporności poprzez zrewidowanie składu genetycznego pacjenta (zob. Pierwsze całkowite wyleczenie terapii genowej już tu jest).

Terapia genowa była szeroko badana w eksperymentalnych badaniach medycznych, ale jej potencjał komercyjny jest w dużej mierze niezbadany. Do tej pory tylko jedna osoba, również z Europy, miała kiedykolwiek dostęp do terapii genowej w celu leczenia dziedzicznej dolegliwości poza badaniem klinicznym. Ta osoba otrzymała inny lek, Glybera, w 2015 roku.

We wtorek rzeczniczka GlaxoSmithKline Anna Padula poinformowała, że ​​firma leczyła swojego pierwszego pacjenta w marcu, prawie rok po dopuszczeniu Strimvelis do sprzedaży w Europie w maju 2016 r. Firma odmówiła podania narodowości pacjenta lub sposobu zapłaty za leczenie .

W marcu lider projektu GlaxoSmithKline dla Strimvelis, Jonathan Appleby, powiedział, że przyczyną opóźnienia w komercjalizacji były trudności w zorganizowaniu transgranicznego europejskiego zwrotu kosztów Strimvelis, który jest oferowany w jednym ośrodku w Mediolanie we Włoszech.

Komercyjny los Strimvelis jest uważnie obserwowany, gdy kilka nowych terapii genowych zbliża się do rynku, w tym w USA, gdzie Spark Therapeutics planuje w tym roku uzyskać zgodę na leczenie ślepoty.

Terapie genowe są bardziej złożone niż zwykłe tabletki, a choroby, które leczą, dotykają niewiele osób. Ale niebotyczne ceny wywołały pytania o to, czy pacjenci mają do nich dostęp. Strimvelis, stosowany w leczeniu bardzo rzadkiego niedoboru odporności, ma cenę katalogową 594 000 euro lub 648 000 dolarów, co czyni go jednym z najdroższych dostępnych leków (patrz: „Kuracja genowa ma gwarancję zwrotu pieniędzy”).

Terapia genowa ma na rynku trudny początek. W zeszłym miesiącu firma biotechnologiczna UniQure poinformowała, że ​​wycofa swoją terapię genową Glybera z rynku europejskiego po leczeniu tylko jednego pacjenta. Firma, która dostała zielone światło w Europie w 2012 roku, obwiniła brak popytu. Jego lek kosztował milion dolarów i stał się znany jako najdroższy lek na świecie.

Powiązana historia

Musisz przeczytać

Po Glyberze, Strimvelis jest dopiero drugą terapią genową choroby dziedzicznej, która została kiedykolwiek dopuszczona do sprzedaży. To zdecydowanie zły znak dla pacjentów, że załatwienie kwestii refundacji trwało tak długo, mówi Casey Quinn, ekonomista ds. zdrowia w MIT Center for Biomedical Innovation, który specjalizuje się w europejskich cenach leków. Zobaczymy, czy jest to jakiś przełom, czy też przejście od jednego pacjenta do dwóch zajmie tyle samo czasu?

Strimvelis leczy rzadką chorobę zwaną ciężkim złożonym niedoborem odporności spowodowanym niedoborem deaminazy adenozynowej lub ADA-SCID, która pozostawia dzieci bez w pełni funkcjonującego układu odpornościowego i podatne na infekcje.

Jest to tak zwana terapia genowa ex vivo, w której komórki szpiku kostnego pacjenta są usuwane i modyfikowane poza organizmem za pomocą zmodyfikowanego wirusa, który zawiera działający gen ADA. Naprawione komórki są następnie zwracane pacjentowi przez kroplówkę infuzyjną do żyły.

Lucia Monaco, dyrektor naukowy Fondazione Telethon, organizacji badawczej, która pierwotnie opracowała terapię i sprzedała prawa GlaxoSmithKline, mówi, że podawanie Strimvelis wymaga wyspecjalizowanego środowiska.

Dlatego GlaxoSmithKline zdecydowało się oferować leczenie tylko we Włoszech w Ospedale San Raffaele w Mediolanie. Firma twierdzi, że dzieci w 28 krajach Unii Europejskiej powinny mieć dostęp do Strimvelis pod przepisy dotyczące transgranicznej opieki zdrowotnej , a ich kraje ojczyste ponoszą koszty.

ADA-SCID dotyka tylko około 15 dzieci rocznie w Europie, a GlaxoSmithKline nigdy nie spodziewał się, że Strimvelis będzie dużym źródłem pieniędzy. Nie ma pewności, czy firmy mogą w ogóle z powodzeniem komercjalizować szpitalne terapie genowe rzadkich chorób.

W rzeczywistości, zamiast szukać terapii GlaxoSmithKline, niektórzy pacjenci ADA-SCID zamiast tego dołączają do badań klinicznych w szpitalach oferujących alternatywne metody leczenia. Jedno z badań nad inną terapią genową ADA-SCID jest w toku w Great Ormond Street Hospital w Londynie. Susan Walsh, dyrektor brytyjskiej organizacji charytatywnej Primary Immunodeficiency UK, mówi, że badania kliniczne w Great Ormond Street Hospital zakończyły się sukcesem i oznaczają, że pacjenci mogą korzystać z terapii bliżej domu, zamiast podróżować do Włoch.

Dla pacjentów w USA i Kanadzie terapia genowa ADA-SCID była również dostępna w ramach badań klinicznych na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles. To leczenie zostało licencjonowane przez Orchard Therapeutics z siedzibą w Londynie, start-up, w którym pracują byli dyrektorzy GlaxoSmithKline.

Appleby mówi, że GlaxoSmithKline pracuje nad kriogenicznym zamrażaniem i transportowaniem komórek pacjentów, aby firma mogła szerzej dostarczać Strimvelis w Europie. W ten sposób pacjenci nie musieliby podróżować do Mediolanu na leczenie. Firma ma nadzieję, że stanie się to w ciągu najbliższych dwóch lat – mówi.

Appleby mówi, że spodziewa się, że w 2017 roku kilku pacjentów z całej Europy będzie leczonych Strimvelis.

ukryć