Stopniowe wprowadzanie dzieci zmodyfikowanych genetycznie może rozpocząć się od anemii sierpowatej

He Jiankui przemawia podczas konferencji Human Genome Editing Conference w Hongkongu w 2018 roku. AP Zdjęcie / Kin Cheung

W raporcie wysokiego szczebla wywołanym narodzinami Dzieci CRISPR w Chinach w 2018 roku naukowcy twierdzą, że kolejne medyczne zastosowanie tej technologii powinno być ściśle ograniczone do przyszłych rodziców, którzy nie mogą mieć zdrowego dziecka, takich jak pary czarnoskóre, które oboje cierpią na anemię sierpowatą.

ten 200-stronicowy raport , z Amerykańskich Akademii Narodowych i Brytyjskiego Towarzystwa Królewskiego, mówi, że dziedziczna edycja genomu lub użycie potężnych narzędzi do edycji DNA, takich jak CRISPR, do przepisywania genów ludzkich embrionów, nie jest jeszcze wystarczająco bezpieczne do stosowania w klinikach IVF, ale przewiduje to może się tak stać w przyszłości.

Jeśli zostanie ponownie wykorzystana, pierwszym zastosowaniem tej technologii powinna być pomoc parom, które w przeciwnym razie nie mają szans na posiadanie zdrowego dziecka, co jest rzadką sytuacją, ale taką, w której korzyści mogą wyraźnie przewyższać ryzyko.

W rozmowie z dziennikarzami Zoom, Richard P. Lifton, współprzewodniczący panelu i prezydent Rockefeller University na Manhattanie, opisał raport jako diagram etapowego wdrażania technologii, aby upewnić się, że jest bezpieczna. Paneliści stwierdzili, że futurystyczne zastosowania, takie jak zwiększanie inteligencji lub wytwarzanie dzieci ze zwiększoną odpornością na choroby, pozostają zbyt niepewne, aby spróbować.

Odkąd po raz pierwszy opracowano CRISPR, naukowcy mieli nadzieję na samoregulację wykorzystania technologii i uniknięcie prawnych zakazów. To pogorszyło się w listopadzie 2018 roku, po tym, jak mało znany chiński naukowiec, He Jiankui, powiedział, że poszedł naprzód i edytował geny bliźniaczych embrionów, aby uodpornić dziewczynki na HIV.

Szeroko potępiony, a później skazany na trzy lata więzienia za łamanie przepisów medycznych wprawiał w zakłopotanie liderów naukowych. Opowiedział wiele o swoich planach, a nawet… cytowany wcześniejszy raport z Akademii Narodowych jako jego etyczne zielone światło. W raporcie z 2017 r. uznano, że korzystanie z technologii jest przedwczesne, ale uznano ją za moralnie dopuszczalną.

Klęska w Chinach bezpośrednio przyspieszyła obecny projekt, mówi Kay Davies, genetyk z Uniwersytetu Oksfordzkiego i współprzewodnicząca nowego panelu. W przeciwieństwie do poprzednich raportów, ten nie rozwodzi się nad debatami etycznymi, ale zamiast tego zajmuje się praktyczną kwestią odpowiedzialnej ścieżki translacyjnej – czyli tego, jakie może być właściwe zastosowanie technologii w medycynie.

Każdy musi zwracać uwagę na początkowe zastosowania i sposoby ich ograniczania. O to właśnie chodzi, mówi Jeffrey Kahn, dyrektor Berman Institute of Bioethics na Johns Hopkins University, który zasiadał w panelu.

Kahn, Davies, Lifton i inni paneliści stwierdzili, że jeśli technologia dojrzeje, a kraje pozwolą na jej stosowanie, pierwsze zastosowania powinny mieć miejsce w tych rzadkich sytuacjach, w których dwóch partnerów cierpi na tę samą poważną chorobę dziedziczną. W takich przypadkach żaden z rodziców nie miałby normalnego genu do przekazania.

Przykładem mogą być dwie osoby z mukowiscydozą, które chcą mieć dzieci. Takie sytuacje nie są powszechne, a panel próbował oszacować, jak często mogą się pojawiać. Na przykład w Stanach Zjednoczonych około jeden na 13 Afroamerykanów nosi genetyczną cechę anemii sierpowatej. Osoby, które odziedziczą dwie kopie mutacji (około jedna na 350), rozwiną chorobę, która wpływa na czerwone krwinki i może powodować bolesne, skracające życie komplikacje. Raport szacuje, że w USA może być 80 par, w których oboje partnerzy cierpią na anemię sierpowatą.

Te pary nie byłyby w stanie mieć zdrowych dzieci bez edycji genetycznej. Tymczasem w Azji, według raportu, talasemia beta jest na tyle powszechna, że ​​powoduje podobne sytuacje, a inne takie problemy mogą pojawić się w kulturach, w których ludzie często żenią się z bliskimi kuzynami.

Jeanne O’Brien, specjalistka ds. płodności w Shady Grove Fertility w stanie Maryland, mówi, że skupienie się panelu na edycji genów reprodukcyjnych u osób czarnoskórych może rodzić pytania o uczciwość. Ludzie z anemia sierpowata w USA zostały pozostawione, ponieważ często są czarne i biedne, mówi, ale teraz są poszukiwani do udziału w eksperymentach terapii genowej. To ironia losu, że ta grupa jest obecnie tą, która potrzebuje innowacji biotechnologicznych, mówi.

Naukowcy, którzy napisali raport, nadal nie wierzą, że edycja genomu jest gotowa do użycia w klinikach reprodukcyjnych. Dzieje się tak, ponieważ ma skłonność do wprowadzania nieoczekiwanych mutacji, które są trudne do wykrycia, i może generować embriony z mieszaniną edytowanych i nieedytowanych komórek. Te i inne problemy były widoczne w ciągu niepublikowany rękopis opisujący chińskie dzieci CRISPR, których fragmenty opublikował MIT Technology Review.

Według Benjamina Hurlbuta, socjologa z Arizona State University, nowy projekt miał na celu ocalenie nadszarpniętej reputacji pola edycji genomu poprzez pokazanie, jak robić odpowiedzialnie to, co [He Jiankui] zrobił nieodpowiedzialnie.

Bezpieczne korzystanie z CRISPR w klinikach reprodukcyjnych będzie wymagało udoskonaleń technicznych. Jednym z nich jest sposób na odróżnienie embrionów normalnych od chorych, nawet jeśli składają się z pojedynczej komórki, tak aby te pierwsze nie były niepotrzebnie edytowane i doprowadzane do porodu. Potrzebne są również bardziej precyzyjne metody edycji, które będą w stanie odtworzyć dokładne sekwencje DNA znalezione u zdrowych ludzi.

Według Erica Landera, szefa Broad Institute i członka panelu, wniosek grupy, że technologia edycji genomu wymaga jeszcze kilku lat badań, oznacza rozszerzone moratorium na kolejne dzieci CRISPR. Mówi, że pojęcie wyraźnych progów i staranne rozważenie, czy je przekroczyć, jest ważnym aspektem raportu.

Oprócz wskazania uzasadnionych z medycznego punktu widzenia powodów, aby tworzyć dzieci CRISPR, paneliści wezwali również międzynarodowy organ do nadzorowania prac. To może być coś na wzór Międzynarodowej Agencji Energii Atomowej, która kontroluje obiekty nuklearne i traktaty policyjne. Potrzebny jest również sposób, w jaki sygnaliści mogą potępiać nieetyczne eksperymenty, powiedział panel.

Nasza grupa była bardzo zaniepokojona potencjałem nieuczciwych naukowców do samodzielnego rozpoczęcia działalności, mówi Lifton. Ta dziedzina oczywiście porusza się bardzo szybko, z dużym tempem postępu technologicznego. Nie możemy być na bieżąco bez mechanizmu.

Nie jest jasne, czy przyszli producenci dzieci, czy rządy zastosują się do zaleceń. Ale wiele krajów już zakazuje tworzenia genetycznie zmodyfikowanych ludzi, niezależnie od ich celu: procedura jest zabroniona w USA i co najmniej 66 innych krajach, zgodnie z wynikami niepublikowanego badania przeprowadzonego przez Françoise Baylis, bioetyk z Dalhousie University w Kanadzie . Spośród ponad 100 krajów, których prawa i przepisy przejrzała, tylko garstka pozwoliłaby na użycie tej technologii.

ukryć